Молекулярные биологи из Стэнфордского университета во главе с Мэтью Портэсом разработали генную терапию, позволяющую некоторые иммунные клетки делать неуязвимыми для ВИЧ. В перспективе новая терапия позволит защитить человека от заражения СПИДом и сопутствующими ему инфекциями.
Ученые изучали мутации в генах CXCR4 и CCR5, наличие которые делает некоторых людей неуязвимыми к заражению вирусом иммунодефицита человека. Биологам удалось выделить фрагменты ДНК, несущие ключевые участки этих мутантные генов, и встроить их в специально созданный ретровирус.
При попадании в организм этот ретровирус проникает в кроветворные ткани и клетки иммунной системы и заменяет нормальные гены CCR5 и CXCR4 на их копии с мутацией, неуязвимые для вируса ВИЧ. Более того, он снабжает ген CCR5 одни или двумя дополнительными генами, в которых имеются инструкции по сборке белков, не позволяющих вирусу «разгуляться» в организме.
Американские исследователи вырастили несколько популяций иммунных клеток, которые они обработали разными вариантами ретровируса с одним или двумя дополнительными генами. Портэс отмечает, что после замены генов CCR5 и CXCR4 и добавления двух дополнительных участков ДНК Т-лимфоциты, являющиеся главной жертвой вируса иммунодефицита, стали практически неуязвимыми для этой инфекции. В различных условиях стойкость Т-лимфоцитов к заражению после генной терапии возрастала в 1200-1700 раз.
Биологи отмечают, что пока разработанную ими терапию нельзя применять в медицинских целях, та как неизвестно, безопасен ли ретровирус для человека. Вполне возможно, что он будет проникать не только в иммунные, но и в другие типы клеток, вызывая рак или другие болезни.
Исследователи собираются проверить, насколько эффективен предложенные ими метод лечения и какие побочные эффекты он имеет, на иммунных клетках, полученных из крови зараженных СПИДом. Если эксперименты пройдут успешно, то Портэс с коллегами перейдут к тестированию новой терапии на животных. По словам ученых, при удачном стечении обстоятельств через 3-5 лет начнутся клинические испытания созданного ими препарата.
